作為長期與重癥肌無力這一疾病打交道的專家，管宇宙見證了國內患者從“缺醫少藥”到逐漸步入靶向治療的轉變，患者的生活質量問題也引起關注。

重癥肌無力是一種由神經-肌肉接頭傳遞功能障礙引起的自身免疫性神經肌肉疾病，主要分為眼肌型和全身型重癥肌無力。其中，全身型重癥肌無力作為罕見病，具有病程長、難治愈、易復發的特點，嚴重影響患者的日常生活、社交和工作，急性加重時甚至會危及生命。

2018年，全身型重癥肌無力被納入《第一批罕見病目錄》。不過長期以來，重癥肌無力以糖皮質激素、非激素類免疫抑制劑等傳統治療方案為主。在治療過程中，不少患者雖然癥狀得到改善，但也經歷了藥物副作用的影響。

日前，由中國罕見病聯盟、北京罕見病診療與保障學會發起，再鼎醫藥支持的2025重癥肌無力關愛月活動上，發布了《重癥肌無力治療滿意度調研報告》。

這份基于對國內898名重癥肌無力患者和79名醫生的調研顯示，針對治療滿意度，患者呈現出“心口不一”的狀態——超七成患者(74.2%)自評對當前的治療效果滿意，但多個維度的數據同時表明，超四成患者(43.2%)實際仍受癥狀控制不佳或副作用不耐受的困擾，即治療未“達標”。此外，調研還顯示，總體而言，醫生對治療的滿意度比患者更高。

“用激素之后很長一段時間都沒有生理期”“當時住院激素沖擊，我的臉像胖了好幾十斤一樣”……這些來自患者的真實反饋，也引起了醫生的重視。

作為調研牽頭專家，管宇宙分析，“醫患對治療滿意度的差異有多方面原因，醫生普遍更關注肉眼可見的癥狀等生理指標，但患者還追求容貌、社交、情緒、心理等體驗，這些需求在有限的門診時間里很難被觀察到或溝通清楚。”

不過，相較于過往，如今，重癥肌無力臨床診療已經進入生物靶向治療時代，近年來已有多款生物制劑獲批上市。

北京醫院神經內科主任醫師殷劍表示，新型靶向治療開創了一個新時代，相信隨著新型生物靶向制劑的加入，治療的框架體系將發生變化。他表示，規律使用這類藥物，不僅有助于穩定療效，更是幫助患者實現癥狀控制和治療副作用最小化“雙達標”的關鍵。

“過去，國內只有一些重癥肌無力的發病率調查、從醫生角度進行的醫療資料總結，以及患者的主觀描述，此次調查中的一些數據對于未來如何改善醫療質量、提高病人生活質量將有很好的參考和指引。”管宇宙告訴記者。

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